睿盟希投资企业Galimedix的口服剂型GAL101开始阿尔兹海默症I期入组

GAL101 是 睿盟希投资公司Galimedix Therapeutics 研发的一种用于治疗眼科疾病（干性AMD及青光眼）及阿尔兹海默病的小分子化合物。
GAL101 旨在靶向 β- 淀粉样蛋白（Aβ）聚集物，阻止整个可能有毒的 Aβ 寡聚物的形成，并清除现有的 Aβ寡聚物，从而实现神经保护和功能改善，在临床前的眼科模型中，已证实其能保护神经元视网膜细胞免受毒性损伤，此外，还有研究表明其在体内外均显示出逆转已建立的神经毒性过程的潜力。
干性AMD及青光眼及阿尔兹海默症，这三种疾病都是与年龄密切相关。随着年龄的增长，发病风险显著增加。衰老导致的细胞代谢异常、抗氧化能力下降、蛋白质清除机制受损等，都可能促进这三种疾病的发生和发展。这三种疾病在病理机制上都涉及 Aβ 寡聚物的形成和累积，Aβ 寡聚物会导致神经细胞的损伤和死亡。GAL - 101 通过靶向 Aβ 寡聚物，能够从根源上减少这种病理过程，从而对这三种疾病都具有潜在的治疗作用。

以干性AMD为例，Aβ 单体的过度生产会导致错误折叠，这是病理的第一步。GAL - 101 靶向错误折叠的 Aβ单体上的结合基序，只对错误折叠的 Aβ 单体起作用，不会影响正常的 Aβ 单体，使其保持完整。错误折叠的 Aβ 单体聚集形成多样的 Aβ 寡聚体，这些寡聚体对神经元高度有毒，多样的 Aβ 寡聚体进一步聚集形成Aβ 原纤维 / 沉积物，沉积物激活免疫系统，免疫系统的过度激活（C3/C5）会导致视网膜神经元、视网膜色素上皮（RPE）细胞的死亡和玻璃膜疣（Drusen）的形成。目前FDA已经批准的Syfovre®、Izervay®【均为眼内注射】分别针对C3和C5补体通路，而GAL – 101进一步前移至针对错误折叠的 Aβ 单体，阻止形成Aβ寡聚体。

2023年3月Galimedix和Thea达成战略合作，Thea 获得了 GAL101 在眼科领域欧洲、美洲、中东和非洲开发和商业化的独家权利。
Galimedix 的 GAL - 101 与其他几种阿尔兹海默症相关产品在关键特性上的对照显示GAL - 101 可能在多个方面表现出优势，这些特性包括口服给药、耐受性与无毒、防止新的 Aβ 毒性形成、不干扰正常 Aβ、清除现有的 Aβ 毒性形式、恢复 / 改善神经功能、减缓 / 阻止病情进展、持续作用以及药物制造成本低且稳定。日前，GAL – 101已经开始在阿尔兹海默症临床I期安全性实验的入组。
睿盟希是Galimedix的首个投资人。